Az eukarióta sejtek osztódási potenciáljukat tekintve kétfélék lehetnek: öregedő és nem öregedő sejtek. A normális (terminálisan differenciálódott, öregedő, végül elpusztuló) testi sejtekben nem expresszálódnak Piwi gének, míg a nem öregedő, proliferációs képességüket megőrző sejtekben (csíravonal és rák őssejtek) PIWI fehérjék akkumulálódnak. A tumornövekedés alapjául szolgáló rák őssejtek korlátlan osztódási kapacitását ezek a genomstabilitás fenntartásában alapvető szerepet játszó PIWI fehérjék biztosítják. Kutatásunk fő fázisai:
Humán PIWI fehérjéket (PIWIL1-4) specifikusan blokkoló, tumornövekedést gátló gyógyszerjelöltek meghatározása
Jelöltek preklinikai fejlesztése
jelöltek gyógyszerpiaci bevezetése
A humán populációkban a mortalitás egyik legfőbb oka a rák, és a betegség előfordulása évről évre növekszik. Ezzel összhangban a kemoterápiás szerek forgalma a gyógyszeripar egyik legjelentősebb árbevételű területe (2017-ben meghaladta a 81 milliárd USD-t világszinten). Az intenzív kutatások és fejlesztések ellenére azonban a rákbetegek közel harmadánál sikertelen marad a kemoterápiás kezelés. Csak Magyarországon évente közel 30.000 rákbeteg hal meg. A betegség hatékonyabb gyógyítása tehát kitüntetett társadalmi és gazdasági érdek. A rák egy komplex genetikai hátterű betegség, melynek sokféle típusa ismert. Eddig szinte az összes jelátviteli rendszer és számos szabályozó fehérje abnormális funkcióját feltárták a különböző rákos elváltozások kialakulásában, és alkalmazták eme faktorokat rákterápiás célpontként. Egy potens, sokféle ráktípusban sikeresen működő terápiás hatóanyag kifejlesztése tehát egy alapvetően újfajta megközelítést igényel.
